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“经过我们团队近十年的研究，我可以骄傲的说，在剪接体结构和分子机理研究的领域，我们走在世界前沿。”9月7日开幕的2024浦江创新论坛青年特别讲席环节，西湖大学生命科学学院副研究员白蕊分享了她和她团队正在开展的剪接体和RNA剪接研究成果及进展。
白蕊师从施一公，年仅32岁已经手握11篇CNS论文，曾获“世界最具潜力女科学家奖”等荣誉。
据白蕊介绍，遗传病和癌症是威胁人类生命的元凶，但研究表明，35%的遗传紊乱和癌症的发生都和剪接体有关。
剪接体是细胞内已知的最为复杂的大分子机器之一，真核生物通过执行RNA剪接，去除“无效”信息，同时连接“有效”信息。如果将每个人的基因视作一部电影剧本，剪接体发挥的作用就是剪掉“无效”的遗传信息（内含子）、接上“有效”的信息（外显子），最终拼接成一部完整的人生电影。
在细胞内含量较多的剪接体被命名为主要剪接体，含量低、信号弱的被命名为次要剪接体。次要剪接体虽然“出场次数”不多，仍对“剧情”的发展起着至关重要的作用。
国际上针对RNA剪接体的机理研究极为匮乏，最重要的是，没有一个足够清晰的剪接体结构来指导靶向药物的研发。而这正是白蕊所在的研究团队十年间想要突破的重大前沿科学问题。
2014年至2024年的十年间，白蕊所在的团队在施一公教授的带领下，解析了世界上第一个近原子分辨率的剪接体三维结构，该成果被写进了国际权威的生化教科书（Lehninger Principles of Biochemistry）并被选为封面，10年间取得的系列研究成果填补了RNA剪接机理研究的空白，开辟了U12型剪接研究的新篇章，为相关疾病的致病机理和治疗方案奠定了基础。
作者：刘琦
文：刘琦图：刑千里编辑：刘琦责任编辑：任荃
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